Terapia antisens este o metodă de tratament bazată pe oprirea/oprirea sintezei unei proteine implicate în dezvoltarea unei boli prin inhibarea translației ARN-ului său mesager folosind secvențe scurte de nucleotide complementare acesteia (oligonucleotide antisens).
ARN-ul mesager (ARNm) poartă informații semantice despre secvența de aminoacizi a proteinei, produsul genei corespunzătoare. Secvența de nucleotide care este complementară catenei de ARNm se numește secvență antisens . Secvențele scurte de nucleotide antisens, constând din 15-40 de unități, sunt capabile să blocheze sinteza unei proteine cu ARNm corespunzător datorită formării de regiuni duplex pe ARNm și creând obstacole pentru funcționarea ribozomului .
Oligonucleotidele antisens sunt utilizate în oncologie pentru a suprima sinteza proteinelor tumorale. De asemenea, oligonucleotidele antisens pot bloca splicingul pre-ARNm (adică tăierea secvenţelor necodificatoare din precursorul ARNm şi unirea regiunilor codificatoare unele cu altele). Astfel, este posibil să se elimine din ARNm matur regiunile care codifică mutații care provoacă boli severe, de exemplu, miodistrofie (distrofie musculară). Pentru a proteja oligonucleotidele antisens de degradare atunci când sunt introduse în organism, se folosesc metode de modificare chimică a acestora. Livrarea oligonucleotidelor în celule, un aspect important al aplicării lor clinice, poate fi efectuată folosind abordări de interferență ARN .
Shirinsky Vladimir Pavlovici Terapie anti-sens . „Dicționar de termeni nanotehnologici”, Rusnano . Preluat la 20 martie 2012. Arhivat din original la 26 mai 2012.