| Jesse Gelsinger | |
|---|---|
| Data nașterii | 18 iunie 1981 |
| Data mortii | 17 septembrie 1999 (vârsta de 18 ani) |
| Țară | |
Jesse Gelsinger ( născut Jesse Gelsinger ; 18 iunie 1981 - 17 septembrie 1999 ) a fost prima persoană care a murit într-un studiu clinic de terapie genetică .
Avea 18 ani. Gelsinger suferea de deficit de ornitin transcarbamilază , o afecțiune hepatică genetică legată de X, ale cărei simptome includ incapacitatea de a detoxifica amoniacul , un produs secundar al defalcării proteinelor . Boala, de regulă, se termină cu moartea imediat după naștere, cu toate acestea, boala Gelsinger nu a fost moștenită, ci a apărut ca urmare a unei mutații genetice spontane în momentul concepției, astfel încât simptomele nu au fost atât de pronunțate. Unele dintre celulele sale hepatice erau sănătoase, permițându-i să trăiască cu o dietă specială și cu medicamente.
Gelsinger a fost inclus într-un studiu clinic la Universitatea din Pennsylvania pentru a dezvolta o metodă de tratare a copiilor născuți cu această boală severă. Pe 13 septembrie 1999, Gelsinger a fost injectat cu un vector adenoviral cu o genă sănătoasă pentru a testa siguranța procedurii. El a murit patru zile mai târziu, pe 17 septembrie, la 14:30, se pare ca urmare a unui răspuns imun masiv la vectorul viral folosit pentru a transporta gena în celulele sale, ducând la insuficiență de organe multiple și moarte cerebrală.
Investigația FDA a concluzionat că oamenii de știință implicați în proces, inclusiv co-investigatorul James M. Wilson (Directorul Institutului de Terapie Genetică Umană), au încălcat mai multe reguli pentru efectuarea studiului:
Universitatea din Pennsylvania a emis mai târziu o respingere, [1] dar a plătit părinților o sumă nedezvăluită. S-a raportat că Wilson și Universitatea au un interes financiar în acest studiu. [2] [3] Cazul Gelsinger a avut un efect inhibitor puternic asupra tuturor oamenilor de știință din domeniu [4] .