Risdiplam

Risdiplam este primul medicament oral pentru tratamentul atrofiei musculare spinale . Aprobat pentru utilizare: SUA (2020) [1] .

Mecanism de acțiune

Un derivat de piridazină . Modificatorul de splicing al genei SMN2 .

Indicații

Atrofie musculară spinală la pacienţi de la 2 luni [2] .

Sarcina

Femeile aflate la vârsta fertilă în timpul tratamentului și la 1 lună după acesta trebuie să utilizeze metode contraceptive .

Note

1. ↑ Aprobări de medicamente noi pentru 2020  . FDA . Preluat la 9 octombrie 2020. Arhivat din original la 26 septembrie 2020.
2. ↑ EVRYSDI- risdiplam pulbere, pentru  soluție . DailyMed . Biblioteca Națională de Medicină din SUA.