| Patisiran | |
|---|---|
| Component chimic | |
| Formula brută | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
| CAS | 1420706-45-1 |
| banca de droguri | 14582 |
| Compus | |
| Clasificare | |
| ATX | N07XX12 |
| Alte nume | |
| Onpattro | |
Patisiran , denumire comercială Onpattro , este un medicament sintetic de natură oligonucleotidă care inhibă sinteza proteinei transtiretinei prin interferența ARN . Dezvoltat pentru tratamentul unei boli ereditare rare - polineuropatia amiloidă . Patisiran a devenit primul medicament cu oligonucleotide de interferență aprobat de FDA din SUA pentru utilizare în clinică pentru tratamentul pacienților. Medicamentul a fost dezvoltat de Alnylam Pharmaceuticals ( ing. ). [unu]
Molecula de patisiran este un acid ribonucleic dublu catenar scurt (ARN) în care au fost modificate un număr de nucleotide. Catena antisens constă dintr-o secvență de 21 de nucleotide : AUG GAA U m AC UCU UGG UU m A CdTdT, unde Um este 2-metil-O-uridină și dT este timidina. firul semantic are secvența GU m A AC m C m AAG AGU M AU M U M C M C M A U m dTdT (semnele sunt aceleași, dar C m este 2-metil-O-citidină). În preparare, ARN-ul este sub formă de sare de sodiu. [2]
Unul dintre lanțurile de ARN ale medicamentului se leagă de molecula de ARN mesager citită din această genă TTR , ceea ce duce la inhibarea sintezei proteinei transtiretinei . Pacienții care suferă de polineuropatie amiloid ereditară au mutații în această genă care duc la funcționarea anormală a acestei proteine în ficat , care provoacă boala. Inhibarea sintezei proteinelor reduce cantitatea acesteia și, ca urmare, reduce tulburările în sistemul nervos și alte organe. [3]
Pe 10 august 2018, patisiran a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru uz clinic. [4] Numărul total de cazuri de polineuropatie amiloidă ereditară incurabilă anterior este de aproximativ 50.000 în întreaga lume. Analiștii de afaceri prevăd aproximativ 1 miliard de dolari în vânzări de medicamente pe an. [5]