Medicamentele orfane sunt produse farmaceutice dezvoltate pentru tratamentul bolilor rare , care sunt numite condiționat boli orfane ("orfane") .
Atribuirea statutului de orfan unei boli și oricăror medicamente dezvoltate pentru tratamentul acesteia este o problemă politică în multe țări. Sprijinul guvernului pentru cercetarea bolilor rare a condus la descoperiri în medicină care nu au putut fi realizate în cadrul actualului sistem de finanțare a cercetării farmacologice.
În SUA și Uniunea Europeană, introducerea pe piață a medicamentelor orfane a fost facilitată și există și alte stimulente financiare, cum ar fi o perioadă mai lungă de exclusivitate.
Orphan Drug Act ( ODA ) , adoptat în organizații) și a altorpentru Tulburări RareEnglezăNațională, sub influența Comitetului Național pentru Boli Rare (Statele Unite1983 înianuarie Conform legii, companiile care dezvoltă medicamente pentru a trata o boală care afectează mai puțin de 200.000 de oameni din Statele Unite le pot vinde necompetitiv timp de șapte ani și pot primi stimulente fiscale [2] .
Uniunea Europeană (UE) a adoptat o lege similară („Regulamentul (CE) nr. 141/2000”), care se referă la produsele farmaceutice dezvoltate pentru tratamentul bolilor rare ca „ produse medicamentoase orfane ” . Definiția dată de UE medicamentelor orfane este mai largă decât cea din SUA, deoarece acoperă și unele boli tropicale care se găsesc în principal în țările în curs de dezvoltare [3] .
Statutul de medicament orfan oferă 10 ani de drepturi exclusive în UE [4] .
Legislația UE privind bolile rare este gestionată de Comitetul pentru produse medicamentoase orfane al Agenției Europene pentru Medicamente (EMEA).
Legile privind medicamentele orfane există și în Australia , Singapore și Japonia [5] .
Conform legislației UE și SUA, au fost dezvoltate multe medicamente orfane, inclusiv medicamente pentru tratamentul gliomului , mielomului multiplu , fibrozei chistice , fenilcetonuriei , intoxicației cu venin de șarpe , purpurei trombocitopenice idiopatice , leucemiei mielogene cronice și multe altele. În Statele Unite, din ianuarie 1983 până în iunie 2004, un total de 1.129 de denumiri diferite de medicamente orfane au fost acordate de către Office of Orphan Product Development (OOPD) și 249 de medicamente orfane au fost aprobate pentru comercializare. Prin comparație, în cei 10 ani anteriori anului 1983, mai puțin de zece astfel de produse au intrat pe piață.
Din 1983 până în mai 2010, FDA a aprobat 353 de medicamente orfane și a acordat desemnarea orfane pentru 2.116 ingrediente. Din 2010, au fost deja create medicamente pentru tratarea a 200 de boli din lista oficială a 7.000 de boli rare [6] .
Cu toate acestea, unii critici se îndoiesc că legile privind medicamentele orfane au fost adevăratul motiv al acestei creșteri (se susține că multe dintre noile medicamente au fost folosite pentru a trata boli care erau deja investigate într-un fel sau altul și au fost dezvoltate medicamente pentru acestea). , indiferent de modificările din legislație) și dacă AOD stimulează efectiv producția neprofitabilă de medicamente utilizate în mod restrâns. Legea a fost criticată și pentru că sprijină o serie de companii farmaceutice care profită de pe urma medicamentelor care ocupă o piață mică, dar încă se vând la prețuri mari. [2]
Medicamentele orfane, de regulă, trec prin aceleași etape de testare ca orice alt produs farmaceutic: sunt studiate farmacocinetica și farmacodinamia lor , dozarea, stabilitatea, siguranța și eficacitatea. Cu toate acestea, unele cerințe statistice au fost reduse în încercarea de a menține ritmul de dezvoltare. Pentru medicamentele orfane, regulile permit, de exemplu, ca studiile clinice de faza III să implice adesea mai puțin de 1.000 de pacienți, deoarece din cauza prevalenței scăzute a bolii, numărul necesar de pacienți pur și simplu nu poate fi recrutat.
Deoarece piața oricărui medicament cu utilizări atât de limitate este, prin definiție, mică și în mare măsură neprofitabilă, este adesea necesară intervenția guvernamentală pentru a motiva producătorul să se orienteze către dezvoltarea de medicamente orfane.
Intervenția guvernului pentru a sprijini dezvoltarea medicamentelor orfane poate lua mai multe forme [7] :